...cette fois, qui code pour la protéine Cas9, le ciseau qui coupe l'ADN". Les nanoparticules utilisées "ont été spécialement conçues pour cibler les hépatocytes , le foie étant l'organe qui produit la majeure partie (95 %) de la transthyrétine . Appelé NTLA - 2001 , ce traitement "est...

...déficience du système immunitaire et l’accumulation de lysosomes élargis». De ce fait, l'étude a poursuivi sa recherche «chez le serpent des blés en analysant ses hépatocytes , principales cellules du  foie chez les vertébrés , qui contiennent de nombreux lysosomes ».   Ainsi, il est...

...neutralisantes, «qui préexistent chez près de 70% des individus», bloquent «la pénétration des particules virales dans les hépatocytes , lieu de leur action».   Comme il n’existe pas aujourd’hui «d’approche simple pour contourner l’action des IgG anti- AAV neutralisantes »,...

...l'étude ici présentée a montré «que le  récepteur MET , bien connu pour favoriser la  survie cellulaire , est également capable d’amplifier la mort des hépatocytes en conditions de stress ». Pour y parvenir, «un nouveau modèle de souris transgéniques , dans lequel a été invalidé...