...dans 80 % des cas, des origines génétiques, à l'instar de la mucoviscidose , de l’ hémophilie ou encore de la myopathie de Duchenne . S'il n’existe «à ce jour aucun  traitement curatif pour les patients atteints de ces maladies héréditaires », il a été bien établi «que des ...

...musculaires de drosophile . Comme, chez l’Homme, la  mutation du  gène de la  dystrophine est responsable des  myopathies   de Duchenne et de Beker, ce travail ouvre des perspectives intéressantes pour mieux comprendre son implication dans les myopathies .   Concrètement, cette étude a...

...de cellules immunitaires spécifiques ( macrophages pro-inflammatoires) dans le  muscle de patients et de souris atteints de myopathie de Duchenne »,  macrophages qui «surexpriment une protéine qui est nécessaire à la sécrétion d'un facteur de croissance ( TGF bêta ) principal responsable...

...à la technique d’édition des  gènes CRISPR-Cas9 , de corriger une partie du  gène muté dans la myopathie de Duchenne .   Rappelons tout d'abord que «la myopathie de Duchenne , ou dystrophie musculaire de Duchenne ( DMD ), est une  maladie génétique rare», qui «concerne environ un...

...potentiel thérapeutique d'une nouvelle classe d' oligonucléotides de synthèse pour le traitement de la myopathie de Duchenne ( DMD ) par ' chirurgie ' de l' ARN , les premiers essais chez l'homme étant prévus d'ici un an et demi à deux ans.   Les maladies neuromusculaires , qui «regroupent...