Une étude, dont les résultats intitulés «In Vivo Excision of HIV-1 Provirus by saCas9 and Multiplex Single-Guide RNAs in Animal Models» ont été publiés dans la revue Molecular Therapy, a permis de supprimer les séquences du VIH dans le génome des cellules infectées.

Notons tout d'abord qu'à l'heure actuelle, «les médicaments contre le VIH empêchent le virus de se répliquer mais il reste un réservoir latent dans l'organisme» et, de ce fait, «si le patient arrête son traitement, la maladie risque de se développer». En effet, comme «le VIH est un rétrovirus qui intègre un ADN (le provirus) dans le génome des cellules hôtes», les médicaments «ne peuvent pas l'enlever du génome des cellules infectées».

En vue «de supprimer ces séquences du VIH», l'étude ici présentée a utilisé «l'édition génomique, une technique de génie génétique qui modifie le génome». Un virus AAV a été employé comme vecteur pour apporter «des ARNs guides associés à la protéine Cas9» afin de «couper le provirus du VIH-1 dans le génome de cellules infectées».

Ce système «a été testée dans trois modèles animaux différents»: tout d'abord, l'efficacité du système a «été démontrée dans des cellules de souris transgéniques dans lesquelles le génome du VIH-1 était intégré», puis «des sujets infectés par le virus EcoHIV (le virus murin équivalent au VIH)» ont été testés et il est apparu que, grâce à leur vecteur AAV, «le génome viral avait disparu dans différents tissus (foie, poumons, cerveau, rate)»; pour finir, «après une seule injection du vecteur en intraveineuse », le génome viral «était absent dans la rate, les poumons, le cœur, le côlon et le cerveau» de souris «'humanisées' avec des cellules immunitaires humaines et infectées avec le VIH-1».

En fin de compte, cette méthode d'édition du génome semble offrir «un traitement prometteur pour le VIH-Sida». La prochaine étape programmée va consister «à reproduire ces résultats chez des primates, avant, éventuellement, d'envisager des essais cliniques chez l'Homme».